Thérapie Génique

📋 Plan du Cours

1. Principes et domaines d'application
2. Défis et stratégies de correction génique
3. Vecteurs non viraux de transfert
4. Vecteurs viraux et production lentivirale
5. Exemples en maladies génétiques
6. Thérapies anticancéreuses par gène suicide et suppresseur
7. Édition génique et technologies ciblées
8. Thérapies cellulaires CAR-T et immunothérapie

📖 1. Principes et domaines d'application

🔑 Notions clés & Définitions

• Thérapie génique : Une approche thérapeutique impliquant le transfert d'un ADN ou ARN médicament, visant à l'origine la réparation d'un gène déficient par intégration d'un gène thérapeutique pour restaurer la production d'une protéine absente ou déficiente.

📝 Points essentiels

★ À maîtriser

• Les applications actuelles de la thérapie génique couvrent les maladies génétiques (perte de fonction à compenser), les cancers (gènes suicides, immunothérapie), les maladies virales (production de protéines antivirales, modification des cellules cibles), les maladies acquises (production de protéines à effet thérapeutique) et les vaccins (injection d'ADN/ARN codant pour des antigènes viraux).
• Environ 65 % des thérapies géniques en essais cliniques ciblent le traitement des cancers, dont 20 % de surexpression d'antigènes tumoraux, 20 % de surexpression de cytokines, 10 % d'expression de gènes suppresseurs de tumeurs et 7 % de gènes suicides.

Compléments