Quiz: Thérapie Génique — 11 domande

1. Quel couple correspond le mieux à une application actuelle de la thérapie génique dans le domaine des vaccins ?

A. Injection d’ADN/ARN codant pour des antigènes viraux

B. Traitement visant exclusivement la neutralisation des anticorps préexistants

C. Administration de protéines antivirales prêtes à l’emploi

D. Immunisation par un vaccin à bactéries vivantes atténuées uniquement

Answer: (A)

Spiegazione

Les vaccins par thérapie génique reposent sur l’injection d’ADN/ARN codant des antigènes viraux. Les autres propositions décrivent des approches qui ne sont pas celles mises en avant pour ces vaccins à base d’ADN/ARN.

2. Quelle est la définition principale de la thérapie génique ?

A. Une technique de modification de l'ADN pour réparer ou remplacer un gène déficient.

B. Une thérapie utilisant uniquement des médicaments chimiques pour traiter les maladies génétiques.

C. Une procédure chirurgicale pour retirer des cellules malades.

D. Une méthode de vaccination utilisant des antigènes viraux.

Answer: (A)

Spiegazione

La thérapie génique consiste à transférer un ADN ou ARN pour réparer ou compenser un gène déficient, visant à restaurer la production d'une protéine absente ou déficiente.

3. Quel est l’objectif initial visé par la thérapie génique lors du transfert d’un ADN ou d’un ARN médicament ?

A. Supprimer directement le gène muté en remplaçant le chromosome entier du patient

B. Ralentir la division cellulaire pour empêcher la progression du cancer

C. Restaurer la production d’une protéine absente ou déficiente en réparant un gène déficient par intégration d’un gène thérapeutique

D. Activer l’immunité innée uniquement par injection d’ARN non codant

Answer: (C)

Spiegazione

La thérapie génique transfère un ADN/ARN médicament avec pour but de réparer un gène déficient afin de restaurer la production d’une protéine. Les autres choix décrivent des mécanismes ou objectifs qui ne correspondent pas à cette définition.

4. Quelle est la principale application de la thérapie génique dans le traitement des maladies génétiques ?

A. Augmenter la production de toutes les protéines cellulaires

B. Supprimer complètement le gène muté

C. Inhiber la transcription de tous les gènes

D. Remplacer un gène déficient par un gène fonctionnel

Answer: (D)

Spiegazione

La thérapie génique vise principalement à réparer ou compenser un gène déficient en introduisant un gène fonctionnel. Les autres options ne correspondent pas à l'objectif principal de cette thérapie.

5. Pourquoi l’efficacité sur cellules souches peut-elle dépendre différemment du nombre de cellules modifiées par rapport aux cellules différenciées ?

A. Sur des cellules différenciées, quelques cellules modifiées suffisent toujours à régénérer tout le tissu

B. Sur des cellules souches, quelques cellules modifiées peuvent régénérer entièrement le tissu

C. Sur des cellules souches, chaque cellule doit être modifiée pour qu’une seule lignée soit restaurée

D. Sur des cellules souches, le phénotype dépend uniquement de toutes les cellules différenciées présentes

Answer: (B)

Spiegazione

L’efficacité sur cellules souches dépend du fait que quelques cellules modifiées peuvent permettre une régénération tissulaire complète. Le distracteur évoque à tort une dépendance identique à celle des cellules différenciées ou une nécessité de modification de toutes les cellules souches.

6. Quel est le principal objectif des vecteurs non viraux de transfert dans la thérapie génique ?

A. Augmenter la durée d'expression du gène thérapeutique en intégrant le vecteur dans le génome

B. Utiliser des virus modifiés pour infecter spécifiquement les cellules tumorales

C. Permettre une réplication virale contrôlée pour augmenter l'expression du gène thérapeutique

D. Assurer une livraison sûre et efficace de l'ADN ou ARN thérapeutique dans les cellules cibles

Answer: (D)

Spiegazione

Les vecteurs non viraux visent principalement à assurer une livraison sûre, simple et reproductible de l'ADN ou ARN thérapeutique, tout en limitant les risques liés à l'utilisation de virus.

7. Quel est le défi principal de la thérapie génique pour obtenir un bénéfice clinique ?

A. Modifier suffisamment de cellules pour corriger le phénotype pathogène

B. Remplacer systématiquement l’ensemble du matériel génétique par un gabarit sain

C. Empêcher toute expression des gènes thérapeutiques afin d’éviter la réponse inflammatoire

D. Réduire la durée de vie des cellules immunitaires au site d’injection

Answer: (A)

Spiegazione

Le défi principal est d’atteindre une proportion suffisante de cellules modifiées pour corriger le phénotype pathogène. Les autres options confondent le problème de correction cellulaire avec des objectifs non décrits comme principaux.

8. Quand la production de vecteurs lentiviraux repose-t-elle sur la séparation du génome viral en trois plasmides distincts ?

A. Lors de la fabrication en laboratoire pour garantir la sécurité

B. Après l'infection de la cellule cible

C. Lors de la conception initiale du vecteur

D. Lors de l'intégration dans le génome de la cellule hôte

Answer: (A)

Spiegazione

La séparation du génome viral en trois plasmides lors de la production de lentivecteurs permet de réduire le risque de réplication virale et d'améliorer la sécurité du vecteur.

9. En quoi les vecteurs viraux diffèrent-ils des vecteurs non viraux dans leur mécanisme de transfert génétique ?

A. Les vecteurs viraux sont uniquement utilisés pour la vaccination, alors que les vecteurs non viraux sont utilisés pour la thérapie génique.

B. Les vecteurs viraux ne peuvent pas intégrer le gène d'intérêt dans le génome de la cellule hôte, contrairement aux vecteurs non viraux.

C. Les vecteurs viraux sont toujours plus sûrs que les vecteurs non viraux.

D. Les vecteurs viraux utilisent la capacité naturelle d'infection des virus, tandis que les vecteurs non viraux nécessitent des moyens physiques ou lipidiques.

Answer: (D)

Spiegazione

Les vecteurs viraux exploitent la capacité naturelle des virus à infecter les cellules, tandis que les vecteurs non viraux utilisent des méthodes physiques ou lipidiques pour délivrer l'ADN ou l'ARN. La sécurité et l'efficacité varient selon le type de vecteur.

10. Qui est crédité de la découverte ou de la formulation du concept de thérapie génique comme approche thérapeutique visant à réparer ou remplacer un gène déficient ?

A. Martin Cline

B. Étienne-Émile Baulieu

C. Herbert Boyer

D. Martin Evans

Answer: (A)

Spiegazione

Martin Cline est reconnu pour ses travaux pionniers dans le domaine de la thérapie génique, notamment pour ses premières expérimentations visant à introduire un gène dans un organisme.

11. Quels sont les effets principaux de la thérapie par gène suicide HSV-TK sur les cellules tumorales et leur environnement ?

A. Elle provoque la mort directe de toutes les cellules transfectées.

B. Elle bloque la croissance tumorale uniquement par inhibition de la réplication virale.

C. Elle induit une réponse immunitaire locale sans effet à distance.

D. Elle entraîne la mort des cellules tumorales et active le système immunitaire via l'effet par les cellules voisines.

Answer: (D)

Spiegazione

La thérapie par gène suicide HSV-TK provoque la mort des cellules tumorales par phosphorylation du Ganciclovir, tout en induisant un effet à distance par le transfert du produit toxique aux cellules voisines via les gap-junctions, ce qui active aussi le système immunitaire.